Biuletyn Informacji Publicznej RPO

• Kryteria refundacji tak kosztownego leku powinny być określone ze szczególną troską, aby żadna z potrzebujących osób nie czuła się pokrzywdzona, dyskryminowana czy potraktowana niesprawiedliwie przez państwo
• Analiza rozwiązań z innych krajach oraz wypowiedzi części ekspertów świadczą, że skuteczność Zolgensmy jest uzależniona głównie od wagi dziecka oraz wskazań lekarskich
• Rzecznik Praw Obywatelskich ponownie pisze w tej sprawie do resortu zdrowia, bo odpowiedź nie odnosi się do wszystkich wskazanych wątpliwości

RPO Marcin Wiącek dziękuję podsekretarzowi stanu Maciejowi Miłkowskiemu za odpowiedź z 24 września 2022 r. w sprawie dostępu do refundacji leku Zolgensma dla dzieci zmagających się z chorobą SMA.

W ostatnim wystąpieniu RPO przedstawił MZ wątpliwości co do tego, że w odniesieniu do leczenia Zolgensmą dzieci cierpiące na SMA w wieku powyżej 6 miesięcy nie otrzymają szansy na terapię, mimo iż mogą mieć taką sytuację zdrowotną, jak dzieci spełniające to kryterium. Kluczowe jest, czy kryterium wieku jest optymalne z punktu widzenia decyzji o refundacji. W tym przypadku pojawiają się zasadnicze wątpliwości.

Wystąpienie miało na celu podkreślenie, że kryteria refundacji tak kosztownego leku powinny być określone ze szczególną troską, aby żadna z potrzebujących osób nie czuła się pokrzywdzona, dyskryminowana czy potraktowana niesprawiedliwie przez państwo. Analiza rozwiązań przyjętych w innych krajach, a także wypowiedzi części ekspertów, świadczą że skuteczność leku jest uzależniona przede wszystkim od wagi dziecka oraz wskazań lekarskich.

Niestety, w odpowiedzi resortu RPO nie znajduje informacji odnoszących się do wszystkich wskazanych wątpliwości. Uwidacznia się to w szczególności w braku odniesienia się do dostępnej na stronie Europejskiej Agencji Leków  charakterystyki produktu Zolgensma, z której wynika, że nie zostało wprowadzone ograniczenie wiekowe do jego stosowania. Trudno doszukać się odniesienia do analizy rozwiązań innych krajów, a także wypowiedzi części ekspertów,  że skuteczność leku jest uzależniona przede wszystkim od wagi dziecka oraz wskazań lekarskich.

Nie ma też nawiązania do podkreślanego przez RPO  stwierdzenia, że Zolgensma jest uznawana za skuteczna w przypadku dzieci starszych niż 6 miesięcy. Uprawnia to do pytania, czy przyjęte kryterium wieku rzeczywiście pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi.

W stanowisku MZ nie ma również wyczerpującego wyjaśnienia, że z refundacji będą wyłączone dzieci - również te do 6 miesięcy - które już były poddane terapii innym lekiem. A pacjenci, którzy przyjęli terapię genową Zolgensmą (w ramach zbiórek publicznych) nie byli wykluczani w przyjęciu leku Spinraza refundowanego w ramach programu lekowego.

Opisany przez resort  stan faktyczny nie odnosi się w pełni do problemu podniesionego przez RPO. Problematyczna okoliczność dotyczy sytuacji, gdy pacjent przyjął wcześniej w ramach programu lekowego np. lek Spinraza (nusinersen) i jest to dyskwalifikujące w przyjęciu Zolgensmy. Refundacja terapii genowej będzie obejmowała w zasadzie tylko te dzieci, które urodzą się po wejściu w życie nowych przepisów oraz dzieci, które uprzednio nie korzystały z leczenia w ramach programu lekowego Spinrazą lub rysdyplamem.

Może to budzić wątpliwości w kontekście informacji otrzymanych od Narodowego Funduszu Zdrowia z 25 lipca 2022 r. Wynikało z nich, że w ramach programu lekowego B.102. leczonych lekiem Spinraza (nusinersen) było 11 pacjentów, u których zastosowano również preparat Zolgensma (zakupiony ze środków własnych pacjentów lub ze zbiórek publicznych). Występowały sytuacje, gdy pacjenci w ramach programu lekowego byli leczeni lekiem Spinraza (nusinersen) i otrzymywali również lek Zolegnsma (ze środków własnych pacjentów lub ze zbiórek). Nasuwa to pytanie, czy na zastosowane kryterium kwalifikacji do terapii genowej nie miała wpływu przede wszystkim kwestia finansowania i zasobność budżetu państwa.

Pozytywne informacje płyną z przestrzeni publicznej: jeden pacjent skorzystał z terapii Zolgensmą, a jeszcze trzech pacjentów zakwalifikowanych otrzyma lek. Niemniej nie dotyczy to wszystkich pacjentów, którzy ubiegali się o możliwość refundacji.

5 października 2022 r. podczas posiedzenia sejmowej Komisji Zdrowia rozmawiano o zakresie refundacji Zolgensmą. Parlamentarzyści pytali przedstawicieli resortu, jakie szanse na terapię genową mają dzieci, które obecnie nie kwalifikują się do refundacji. Fundamentalna może być w tym kontekście możliwość refundacji leczenia terapią genową w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych.

Istotna w tym przypadku może być przesłanka wyczerpania u danego świadczeniodawcy wszystkich możliwych do zastosowania w tym wskazaniu dostępnych technologii medycznych finansowanych ze środków publicznych. Oznacza to, że wobec danego świadczeniobiorcy podejmowane już były nieskuteczne próby interwencji medycznej, jednakże przebieg procesu leczniczego świadczy o tym, że nie ma jakichkolwiek skutecznych opcji terapeutycznych, które mogą być pacjentowi zaoferowane w ramach systemu powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego. 

Może bowiem wystąpić sytuacja, w której pacjent, w ramach granic wyznaczonych przez wskazania refundacyjne, nie uzyska terapii lekiem Zolgensma, a będzie mógł być zakwalifikowany do terapii lekiem Spinraza (nusinersen) lub Evrysti. Wówczas wydaje się niezmiernie ważne, czy MZ dostrzega możliwość podania Zolgensmy w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej, gdy u pacjenta wystąpiła np. nieskuteczność leczenia lekiem Spinraza (nusinersen) lub Evrysti - pacjent wyczerpał wszystkie dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych.

Rzecznik prosi ministra o ponowne zbadanie sprawy i szczegółowe odniesienie się do wszystkich podniesionych kwestii.

V.7013.61.2022