Biuletyn Informacji Publicznej RPO

• Kryteria refundacji tak kosztownego leku powinny być określone ze szczególną troską, aby żadna z potrzebujących osób nie czuła się pokrzywdzona, dyskryminowana czy potraktowana niesprawiedliwie przez państwo
• Analiza rozwiązań z innych krajach oraz wypowiedzi części ekspertów świadczą, że skuteczność Zolgensmy jest uzależniona głównie od wagi dziecka oraz wskazań lekarskich
• Rzecznik Praw Obywatelskich ponownie pisze w tej sprawie do resortu zdrowia, bo odpowiedź nie odnosi się do wszystkich wskazanych wątpliwości
• AKTUALIZACJA: W dwóch poprzednich odpowiedziach z 25 sierpnia 2022 r. i  24 września 2022 r. zostały już wyjaśnione wszelkie wątpliwości dotyczące leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Niezrozumienie przedstawionych wyjaśnień nie oznacza, że nie zostały wyczerpująco przedstawione przez Ministra Zdrowia - odpisał podsekretarz stanu Maciej Miłkowski

RPO Marcin Wiącek dziękuję podsekretarzowi stanu Maciejowi Miłkowskiemu za odpowiedź z 24 września 2022 r. w sprawie dostępu do refundacji leku Zolgensma dla dzieci zmagających się z chorobą SMA.

W ostatnim wystąpieniu RPO przedstawił MZ wątpliwości co do tego, że w odniesieniu do leczenia Zolgensmą dzieci cierpiące na SMA w wieku powyżej 6 miesięcy nie otrzymają szansy na terapię, mimo iż mogą mieć taką sytuację zdrowotną, jak dzieci spełniające to kryterium. Kluczowe jest, czy kryterium wieku jest optymalne z punktu widzenia decyzji o refundacji. W tym przypadku pojawiają się zasadnicze wątpliwości.

Wystąpienie miało na celu podkreślenie, że kryteria refundacji tak kosztownego leku powinny być określone ze szczególną troską, aby żadna z potrzebujących osób nie czuła się pokrzywdzona, dyskryminowana czy potraktowana niesprawiedliwie przez państwo. Analiza rozwiązań przyjętych w innych krajach, a także wypowiedzi części ekspertów, świadczą że skuteczność leku jest uzależniona przede wszystkim od wagi dziecka oraz wskazań lekarskich.

Niestety, w odpowiedzi resortu RPO nie znajduje informacji odnoszących się do wszystkich wskazanych wątpliwości. Uwidacznia się to w szczególności w braku odniesienia się do dostępnej na stronie Europejskiej Agencji Leków  charakterystyki produktu Zolgensma, z której wynika, że nie zostało wprowadzone ograniczenie wiekowe do jego stosowania. Trudno doszukać się odniesienia do analizy rozwiązań innych krajów, a także wypowiedzi części ekspertów,  że skuteczność leku jest uzależniona przede wszystkim od wagi dziecka oraz wskazań lekarskich.

Nie ma też nawiązania do podkreślanego przez RPO  stwierdzenia, że Zolgensma jest uznawana za skuteczna w przypadku dzieci starszych niż 6 miesięcy. Uprawnia to do pytania, czy przyjęte kryterium wieku rzeczywiście pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi.

W stanowisku MZ nie ma również wyczerpującego wyjaśnienia, że z refundacji będą wyłączone dzieci - również te do 6 miesięcy - które już były poddane terapii innym lekiem. A pacjenci, którzy przyjęli terapię genową Zolgensmą (w ramach zbiórek publicznych) nie byli wykluczani w przyjęciu leku Spinraza refundowanego w ramach programu lekowego.

Opisany przez resort  stan faktyczny nie odnosi się w pełni do problemu podniesionego przez RPO. Problematyczna okoliczność dotyczy sytuacji, gdy pacjent przyjął wcześniej w ramach programu lekowego np. lek Spinraza (nusinersen) i jest to dyskwalifikujące w przyjęciu Zolgensmy. Refundacja terapii genowej będzie obejmowała w zasadzie tylko te dzieci, które urodzą się po wejściu w życie nowych przepisów oraz dzieci, które uprzednio nie korzystały z leczenia w ramach programu lekowego Spinrazą lub rysdyplamem.

Może to budzić wątpliwości w kontekście informacji otrzymanych od Narodowego Funduszu Zdrowia z 25 lipca 2022 r. Wynikało z nich, że w ramach programu lekowego B.102. leczonych lekiem Spinraza (nusinersen) było 11 pacjentów, u których zastosowano również preparat Zolgensma (zakupiony ze środków własnych pacjentów lub ze zbiórek publicznych). Występowały sytuacje, gdy pacjenci w ramach programu lekowego byli leczeni lekiem Spinraza (nusinersen) i otrzymywali również lek Zolegnsma (ze środków własnych pacjentów lub ze zbiórek). Nasuwa to pytanie, czy na zastosowane kryterium kwalifikacji do terapii genowej nie miała wpływu przede wszystkim kwestia finansowania i zasobność budżetu państwa.

Pozytywne informacje płyną z przestrzeni publicznej: jeden pacjent skorzystał z terapii Zolgensmą, a jeszcze trzech pacjentów zakwalifikowanych otrzyma lek. Niemniej nie dotyczy to wszystkich pacjentów, którzy ubiegali się o możliwość refundacji.

5 października 2022 r. podczas posiedzenia sejmowej Komisji Zdrowia rozmawiano o zakresie refundacji Zolgensmą. Parlamentarzyści pytali przedstawicieli resortu, jakie szanse na terapię genową mają dzieci, które obecnie nie kwalifikują się do refundacji. Fundamentalna może być w tym kontekście możliwość refundacji leczenia terapią genową w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych.

Istotna w tym przypadku może być przesłanka wyczerpania u danego świadczeniodawcy wszystkich możliwych do zastosowania w tym wskazaniu dostępnych technologii medycznych finansowanych ze środków publicznych. Oznacza to, że wobec danego świadczeniobiorcy podejmowane już były nieskuteczne próby interwencji medycznej, jednakże przebieg procesu leczniczego świadczy o tym, że nie ma jakichkolwiek skutecznych opcji terapeutycznych, które mogą być pacjentowi zaoferowane w ramach systemu powszechnego ubezpieczenia zdrowotnego. 

Może bowiem wystąpić sytuacja, w której pacjent, w ramach granic wyznaczonych przez wskazania refundacyjne, nie uzyska terapii lekiem Zolgensma, a będzie mógł być zakwalifikowany do terapii lekiem Spinraza (nusinersen) lub Evrysti. Wówczas wydaje się niezmiernie ważne, czy MZ dostrzega możliwość podania Zolgensmy w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowej, gdy u pacjenta wystąpiła np. nieskuteczność leczenia lekiem Spinraza (nusinersen) lub Evrysti - pacjent wyczerpał wszystkie dostępne technologie medyczne finansowane ze środków publicznych.

Rzecznik prosi ministra o ponowne zbadanie sprawy i szczegółowe odniesienie się do wszystkich podniesionych kwestii.

Odpowiedź Macieja Miłkowskiego, podsekretarza stanu w MZ 

W odpowiedzi na pismo znak V.7013.61.2022.ETP z 14 grudnia 2022 r. należy wskazać, że w dwóch poprzednich odpowiedziach: 

• MI.07.45.2022.MBJ z 25 sierpnia 2022 r.,
• PLR.4504.1011.2022.JW z 24 września 2022 r.,

zostały już wyjaśnione wszelkie wątpliwości dotyczące leczenia chorych na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Niezrozumienie przedstawionych wyjaśnień nie oznacza, że nie zostały wyczerpująco przedstawione przez Ministra Zdrowia.

Poniżej przedstawiono najistotniejsze kwestie:

1.    Od czterech lat w Polsce ze środków publicznych finansowane jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni dla całej populacji chorych na SMA. Od 1 stycznia 2019 r. Minister Zdrowia objął refundacją lek Spinraza (nusinersen) w ramach programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” w populacji przedobjawowych i objawowych pacjentów z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzonego badaniem genetycznym. Powyższe oznacza, że od czterech lat cała populacja chorych jest zabezpieczona w skuteczne i bezpłatne leczenie.

2.    Od 1 września 2022 r. refundacją objęto dwie dodatkowe terapie - terapię genową Zolgensma (Onasemnogenum abeparvovecum ) oraz lek Evrysdi (rysdyplam). Wszystkie trzy leki są dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego, i nadal program lekowy obejmie całą populację osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni. Obecnie brak jest badań typu head-to-head, które bezpośrednio porównywałyby skuteczność terapii genowej z dostępnymi, alternatywnymi metodami leczenia. W rezultacie, nie ma podstaw naukowych do stwierdzenia wyższości terapii genowej nad technologiami medycznymi dostępnymi w ramach programu B.102.

3.    Lek Zolgensma został objęty finansowaniem w ramach Funduszu Medycznego ujętego w ustawie z dnia 7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym (Dz.U. z 2020 r. poz. 1875 z późn. zm.), jako technologia lekowa o wysokim poziomie innowacyjności (TLI). Zgodnie z zapisami ustawy o refundacji, TLI to technologia lekowa stosowana w onkologii lub chorobach rzadkich, która uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wydane przez Radę Unii Europejskiej lub Komisję Europejską i która została umieszczona w wykazie technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (art. 2 pkt 24 b ustawy o refundacji). Ustalenie poziomu innowacyjności technologii lekowych stosowanych w onkologii lub chorobach rzadkich oraz ustalenie danych gromadzonych w rejestrze medycznym, w tym między innymi wskaźników oceny efektywności terapii i oczekiwanych korzyści zdrowotnych dokonywane jest przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, zwanej dalej „Agencją”.

4.    Poziom innowacyjności technologii lekowych ustalany jest m. in. w oparciu o wskaźniki oceny efektywności terapii i oczekiwanych korzyści zdrowotnych wobec czego wybór grupy docelowej jest niejako udzieleniem przez Wnioskodawcę gwarancji efektywności terapii.

5.    Zapisy programów lekowych uzgadniane są każdorazowo z gronem specjalistów klinicznych w odpowiedniej dziedzinie medycyny. W kwestii przedmiotowego programu lekowego nie było wyjątku. Zespół ekspertów kilkukrotnie opiniował aspekty kliniczne programu lekowego B.102.FM., a jego ostateczny kształt został zaakceptowany przez wszystkie strony uczestniczące w procesie jego wdrażania, w tym również podmioty odpowiedzialne. Sukces wdrożonego programu lekowego podkreślony został w stanowisku Zarządu Głównego Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych opublikowanym 25 sierpnia 2022 r.1, w którym środowisko medyczne nie zgłasza zastrzeżeń do warunków kwalifikacji pacjentów:
„Kryteria włączenia pacjentów do programu lekowego były szeroko dyskutowane przez ekspertów neurologów dziecięcych i neurologów i oparte są o dane naukowe zaczerpnięte z dostępnych badań i literatury przedmiotu. Program został skonstruowany tak, aby wszyscy pacjenci byli objęci należną im opieka i nie pozostawieni bez leczenia."

6.    Argumentację uzasadniającą refundację terapii genowej na zasadach opisanych w obowiązującym od 1 września 2022 r. programie lekowym B.102.FM. przedstawiono m. in. na posiedzeniu Komisji Zdrowia w dniu 5 października 2022 r.   , na którym część merytoryczna uzupełniona została przez doświadczone klinicystki na co dzień pracujące z chorymi na SMA - Panią prof. Marię Mazurkiewicz-Bełdzińską z Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych oraz Panią prof. Annę Kosterę-Pruszczyk z Zespołu Koordynacyjnego ds. Leczenia Chorych na Rdzeniowy Zanik Mięśni.

Minister Zdrowia informuje, iż nie planuje modyfikacji programu lekowego B.102.FM. Leczenie chorych na rdzeniowy zanik mięśni (ICD-10: G12.0, G12.1). Finansowanie trzech leków i aktywny obecnie program badań przesiewowych stawia Polskę w czołówce Europy pod względem diagnostyki i dostępnych w ramach refundacji terapii SMA.

V.7013.61.2022