Biuletyn Informacji Publicznej RPO

• W wykazie leków refundowanych znalazł się najdroższy lek stosowany w leczeniu SMA u dzieci
• Refundacja dotyczy jedynie leczenia najmłodszych dzieci – do ukończenia przez nie 6. miesiąca życia. Starsze nie będą miały szans na refundację tego leku
• Wiek nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów znajdujących się w podobnej sytuacji zdrowotnej - zwraca uwagę Rzecznik i prosi Ministra Zdrowia o stanowisko
• AKTUALIZACJA: Decyzja o dopuszczeniu leku do stosowania w grupie wiekowej od narodzin do 6. miesiąca życia ma podłoże wyłącznie naukowe i ukierunkowane na dobro pacjenta. Na tej samej zasadzie podejmowana jest każda decyzja refundacyjna – odpowiada Minister Zdrowia
• Mamy do dyspozycji jeszcze dwie inne terapie dla chorych na SMA, które są również skuteczne jak terapia lekiem Zolgensma – wyjaśniał Adam Niedzielski 
• AKTUALIZACJA II: Zasady finansowania od września 2022 r. Zolgensmy w ramach programu lekowego Leczenie Chorych Na Rdzeniowy Zanik Mięśni wyjaśnia zaś podsekretarz stanu w MZ Maciej Miłkowski 

W wykazie leków refundowanych na wrzesień ogłoszonym przez Ministerstwo Zdrowia 22 sierpnia br. znalazł się lek "Zolgensma" – najdroższy lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci.

Niewątpliwie daje to szansę na normalne życie dzieciom dotkniętym tą rzadką chorobą genetyczną, jednak nie wszystkim. Refundacja dotyczy bowiem leczenia tym preparatem dzieci w wieku do 6. miesiąca życia, co oznacza, ze dzieci starsze chore na SMA będą pozbawione szans na refundowane leczenie tym środkiem.

Zdaniem Rzecznika powoduje to poczucie niesprawiedliwości wśród rodziców dzieci chorych na SMA dotychczas korzystających ze zbiórek publicznych, a niemogących skorzystać ze wskazanej refundacji.

W piśmie do Ministra Zdrowia Rzecznik pisze: „W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów znajdujących się w podobnej sytuacji zdrowotnej. Należy zgodzić się, że osoby dotknięte rzadkimi chorobami mają takie same prawa do leczenia jak każdy inny pacjent. Powinny zatem mieć prawo do takiej samej jakości, stopnia bezpieczeństwa oraz efektywności leczenia, jak osoby, które cierpią na schorzenia występujące częściej”.

Rzecznik powołuje się przy tym na art. 68 Konstytucji RP, w myśl którego obywatelom, niezależnie od ich sytuacji materialnej, władze publiczne zapewniają równy dostęp do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych. Warunki i zakres udzielania tych świadczeń określa ustawa. A władze publiczne są obowiązane do zapewnienia szczególnej opieki zdrowotnej m.in. dzieciom, kobietom ciężarnym, osobom niepełnosprawnym i osobom w podeszłym wieku.

Trybunał Konstytucyjny wskazuje natomiast, że treścią prawa do ochrony zdrowia jest możliwość korzystania z systemu ochrony zdrowia, funkcjonalnie ukierunkowanego na zwalczanie i zapobieganie chorobom, urazom i niepełnosprawności. Prawo do ochrony zdrowia jest konstytucyjnie gwarantowane i to nie tylko jako prawo, które nadane zostaje jego adresatom przez władzę państwową, ale jest to prawo podstawowe wynikające z przyrodzonej i niezbywalnej godności człowieka, którego przestrzeganie władza państwowa jest zobowiązana ochraniać.

Marcin Wiącek prosi więc ministra Adama Niedzielskiego o stanowisko i przedstawienie zamierzeń resortu zdrowia, które zapewniłyby wszystkim dzieciom, bez ograniczeń wiekowych, właściwy dostęp do leczenia oraz bezpieczeństwo zdrowotne.

Odpowiedź ministra zdrowia Adama Niedzielskiego

W odpowiedzi na wystąpienie Minister Zdrowia informuje, że podejmując decyzję o refundacji jakiegokolwiek produktu leczniczego jest zobowiązany kierować się dobrem pacjenta. Dobro w tym przypadku jest rozumiane w kontekście zarówno skuteczności, jak i bezpieczeństwa konkretnego produktu leczniczego. Podejmując decyzję o refundacji danego leku minister zdrowia zawsze bierze na siebie odpowiedzialność za zdrowie i życie pacjentów, którzy ze wskazanej terapii będą korzystać.

- Co za tym idzie każda decyzja musi mieć oparcie w badaniach klinicznych obrazujących jak konkretny medykament wpływa na pacjentów, czy poprawia ich stan zdrowia i komfort życia oraz czy nie stanowi zagrożenia w postaci choćby różnego rodzaju działań niepożądanych i pogorszenia stanu zdrowia – tłumaczy Andrzej Niedzielski.

Dodaje, że nie każdy lek, nie każda substancja czynna, może być podana pacjentom w różnym wieku. Niejednokrotnie wiek ma istotne znaczenie dla skuteczności i bezpieczeństwa danej terapii. Brak wskazania do stosowania leku dla pacjentów w określonym wieku wynika przede wszystkim ze względów bezpieczeństwa.

Jak informuje MZ - określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii. Przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy. Na ten wiek, jako najwłaściwszy do podawaniu leku, wskazuje również Publiczny Raport Oceniający Europejskiej Agencji Leków.

- Biorąc pod uwagę powyższe badania oraz wskazania ekspertów, a także analizę dowodów naukowych przeprowadzoną przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, mogliśmy podjąć tylko jedną decyzję, tj. dopuścić lek do stosowania w grupie wiekowej od narodzin do 6 miesiąca życia. Decyzja ta ma podłoże wyłącznie naukowe i ukierunkowana jest na dobro pacjenta. Na tej samej zasadzie podejmowana jest każda decyzja refundacyjna - wyjaśnia minister.

- Mamy do dyspozycji jeszcze dwie inne terapie dla chorych na SMA, które są również skuteczne jak terapia lekiem Zolgensma. Każdy więc pacjent w Polsce chory na rdzeniowy zanik mięśni ma zagwarantowany równy i pełny dostęp do terapii ratującej zdrowie i życie, i to uznaję za wypełnienie zapisów Konstytucji - dodaje.

Odpowiedź Macieja Miłkowskiego, podsekretarza stanu w MZ (pełna treść w załączniku) 

Od września 2022 r. zgodnie z obwieszczeniem Ministra Zdrowia z 22 sierpnia 2022 r. w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 września 2022 r., produkt leczniczy Zolgensma finansowany będzie w ramach programu lekowego B.102.FM. Leczenie Chorych Na Na Rdzeniowy Zanik Mięśni. 

Lek Zolgensma został objęty finansowaniem w ramach Funduszu Medycznego ujętego w ustawie z dnia 7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym, jako technologia lekowa o wysokim poziomie innowacyjności (TLI).  

Ustalenie poziomu innowacyjności technologii lekowych stosowanych w onkologii lub chorobach rzadkich oraz ustalenie danych gromadzonych w rejestrze medycznym, w tym między innymi wskaźników oceny efektywności terapii i oczekiwanych korzyści zdrowotnych dokonywane jest przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji 

Minister Zdrowia po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych z danej dziedziny medycyny oraz Rzecznika Praw Pacjenta, podjął decyzję o umieszczeniu leku Zolgensma na pierwszej liście technologii o wysokim poziomie innowacyjności na podstawie wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności przekazanego przez Agencję. 

Od września br. technologia lekowa Zolgensma dostępna będzie w ramach programu lekowego B.102.FM. LECZENIE CHORYCH NA RDZENIOWY ZANIK MIĘŚNI (ICD-10: G12.0, G12.1). Program lekowy to świadczenie gwarantowane, w ramach którego stosowane jest leczenie z zastosowaniem innowacyjnych i kosztownych substancji czynnych, które nie są finansowane w ramach innych świadczeń gwarantowanych. Leczenie jest prowadzone w wybranych jednostkach chorobowych i obejmuje ściśle zdefiniowaną treścią programu grupę pacjentów. 

W opisie programu lekowego wyszczególnione są elementy takie, jak: 

• kryteria kwalifikacji do programu 
• kryteria uniemożliwiające kwalifikację do programu 
• schemat dawkowania leków 
• lista badań wykonywanych przy kwalifikacji pacjenta do leczenia oraz podczas monitorowania jego przebiegu 
• sposób dokumentowania przebiegu leczenia 
• kryteria wyłączenia z programu lekowego. 

Warunkiem włączenia do programu lekowego jest spełnienie kryteriów kwalifikacji zawartych w jego opisie jak i wykluczenie czynników wyłączających. W tym miejscu należy wskazać, że decyzja o kwalifikacji i włączeniu do programu lekowego i wyłączeniu chorego z programu, leży w kompetencji lekarza prowadzącego terapię pacjenta. Lekarz kierując się aktualną wiedzą medyczną, korzystając z dostępnych metod diagnostyczno- terapeutycznych decyduje o postępowaniu w określonym stanie klinicznym. Obowiązujący od września br. program lekowy B.102.FM. umożliwia terapię lekiem Zolgensma pacjentom, którzy spełnili łącznie wszystkie poniższe kryteria kwalifikacji: 

• pacjenci przedobjawowi i objawowi z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż 3 kopiami genu SMN2 badani w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków w Polsce lub prenatalnie w Polsce; 
• wiek do 6 miesiąca życia (<180 dni) w momencie podania leku; 
• zachowana zdolność połykania w ocenie lekarza kwalifikującego; 
• ocena w skali CHOP - INTEND powyżej 12 punktów w momencie podania leku; 
• posiadanie aktualnych informacji o szczepieniach obowiązkowych; 
• brak jakiegokolwiek wcześniejszego leczenia z powodu SMA, w tym: 
• brak wcześniejszego leczenia z wykorzystaniem substancji czynnej nusinersen lub rysdyplam w ramach niniejszego programu lekowego; 
• brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach badań klinicznych; 
• brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach programów wczesnego dostępu; 
• brak wcześniejszego leczenia SMA w ramach innego sposobu finansowania terapii; 
• świadoma zgoda rodziców lub opiekunów prawnych pacjenta na warunki programu lekowego oraz harmonogram wizyt. 

Należy mieć również na uwadze, iż zapisy programów lekowych uzgadniane są każdorazowo z gronem specjalistów klinicznych w odpowiedniej dziedzinie medycyny. W kwestii przedmiotowego programu lekowego nie było wyjątku. Zespół ekspertów kilkukrotnie opiniował aspekty kliniczne programu lekowego B.102.FM., a jego ostateczny kształt został zaakceptowany przez wszystkie strony uczestniczące w procesie jego wdrażania, w tym również podmiot odpowiedzialny. 

Niezależnie od powyższego, od września 2022 r. pacjenci, którzy nie zostaną zakwalifikowani do leczenia wspomnianą terapią genową nie pozostają bez możliwości skutecznego leczenia. Jak wskazano w stanowisku Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych oraz Fundacji SMA7, „nieprawdą jest, że jakiemukolwiek dziecku choremu na SMA w Polsce grozi śmierć”, przez wzgląd na dostęp do nowoczesnego leczenia nusinersenem w pełni finansowanego z budżetu państwa od 2019 r. Zaznaczono wówczas, iż większość dzieci, dla których prowadzone są zbiórki na lek Zolgensma, wykazuje bardzo dobrą odpowiedź na leczenie prowadzone z użyciem refundowanej technologii. Jednocześnie, stanowisko wskazało na brak dowodów przemawiających za przewagą terapii genowej nad nusinersenem, a także poruszona została kwestia działań niepożądanych i ustalonych w związku z tym ograniczeń dotyczących stosowania terapii genowej.  

W świetle powyższego, wszyscy pacjenci w Polsce mają dostęp do finansowanej ze środków publicznych, skutecznej terapii rdzeniowego zaniku mięśni. 

Od września br. poza włączeniem do finansowania ze środków publicznych produktu Zolgensma, udostępniono nową, dodatkową opcję terapeutyczną dla pacjentów cierpiących na SMA - rysdyplam (lek Evrysdi). Lek ten ma postać roztworu do podania doustnego, który przyjmuje się raz dziennie. Ponieważ lek podawany jest doustnie, a z rdzeniowym zanikiem mięśni u części chorych wiąże się ze znaczącym skrzywieniem kręgosłupa, doustna droga podania jest preferowana u chorych, u których nakłucie lędźwiowe może być trudne do wykonania lub przeciwwskazane. W związku z tym, do leczenia rysdyplamem w ramach programu lekowego B.102.FM. kwalifikowani są pacjenci w wieku 2 miesięcy i starsi z klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1, typu 2 lub typu 3 lub pacjenci posiadający od jednej do czterech kopii genu SMN2, u których stwierdzone zostały przeciwwskazania do leczenia nusinersenem. 

Warto również podkreślić, iż od ponad trzech lat w Polsce ze środków publicznych finansowane jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni, gdyż od 1 stycznia 2019 r. Minister Zdrowia objął refundacją lek Spinraza (nusinersen) w ramach programu lekowego „Leczenie rdzeniowego zaniku mięśni” w populacji przedobjawowych i objawowych pacjentów z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni 5q potwierdzonego badaniem genetycznym. Powyższe oznacza, że od ponad trzech lat cała populacja chorych jest zabezpieczona w skuteczne i bezpłatne leczenie. W ocenie środowiska medycznego wspomniany powyżej lek nusinersen (Spinraza) zapoczątkował przełom w leczeniu pacjentów cierpiących na SMA. 

W tym miejscu należy również podkreślić to, jak znaczącą rolę w wykrywaniu chorób u najmłodszych pacjentów ma Rządowy program badań przesiewowych noworodków w Rzeczpospolitej Polskiej na lata 2019-2022. W ramach Programu prowadzone i finansowane są badania przesiewowe, które umożliwiają wykrycie kilkudziesięciu chorób wrodzonych. Wykrycie chorób i wprowadzenie właściwego leczenia zapobiegają zaburzeniom rozwoju i ciężkiej niepełnosprawności intelektualnej i fizycznej wykluczającej samodzielne funkcjonowanie osoby chorej w społeczeństwie. Program przesiewowy skierowany jest do wszystkich dzieci urodzonych w Rzeczpospolitej Polskiej, bez względu na narodowość opiekunów prawnych oraz status ubezpieczenia. 

Realizatorem tego programu jest Instytut Matki i Dziecka (IMID) w Warszawie. W ramach programu prowadzone są badania w kierunku zdiagnozowania m.in.: 

• wrodzonej niedoczynności tarczycy (hipotyreozy); 
• fenyloketonurii (PKU); 
• mukowiscydozy (CF); 
• rzadkich wad metabolizmu metodą MS/MS (grupa 24 chorób); 
• wrodzonego przerostu nadnerczy; 
• deficytu biotynidaz; 
• rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). 

Pacjenci poddani zostają padaniom już w pierwszych dobach życia. Badania przesiewowe SMA w ramach niniejszego programu polityki zdrowotnej, zostały zainicjowane w kwietniu 2021 w ramach pilotażu. Jednakże, od 28 marca 2022 r. badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA objęły całą populację. Zgodnie z najnowszymi informacjami przekazanymi przez Narodowy Fundusz Zdrowia, od początku wdrożenia badań przesiewowych ukierunkowanych na SMA - kwiecień 2021, zdiagnozowano 38 noworodków z SMA na 281 817 zbadanych noworodków. W efekcie, możliwym jest diagnozowanie noworodków chorych na SMA jeszcze przed wystąpieniem objawów choroby i zastosowanie odpowiedniego leczenia. 

Ministerstwo Zdrowia w ostatnim czasie w znacznym stopniu wspiera polskich pacjentów cierpiących na choroby rzadkie, gwarantując im dostęp do innowacyjnych i kosztownych terapii w ramach finansowania ze środków publicznych. Najlepszym wyznacznikiem powyższego są statystyki za pierwsze półrocze roku 2022 r. obejmujące obwieszczenia nr 61,62 i 63, gdzie spośród 46 nowych cząsteczko-wskazań, aż 20 dotyczyło wskazań w chorobach rzadkich. Niewątpliwie warto również podkreślić, iż ostatnio opublikowane obwieszczenie Ministra Zdrowia z dnia 22 sierpnia 2022 r., w znacznym stopniu dotyczyło nowych cząsteczko-wskazań lub nowych technologii medycznych wykorzystywanych w chorobach rzadkich utrzymując tendencję z pierwszego półrocza. Poza wspomnianą terapią genową Zolgensma i doustnym lekiem Evrysdi stosowanym u chorych na SMA, na nowym wykazie uwzględnione zostały: dwie nowe terapie w leczeniu lekoopornej gruźlicy - lek Dovprela i Sirturo, terapia odczulająca wykorzystywana u wysoko immunizowanych biorców przeszczepu nerki - lek Idefirix, a także nowe terapie i cząsteczko-wskazania w leczeniu chorych na ostrą białaczkę szpikową. Wszystkie wspomniane powyżej terapie dotyczyły wskazań w chorobach rzadkich, jednocześnie obwieszczeniem wrześniowym zamknięte zostały prace nad refundacją leków z pierwszej listy technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności - od września br. wszystkie będą refundowane. 

Na zakończenie należy podkreślić, iż resort zdrowia przykłada bardzo dużo uwagi do problemów pacjentów cierpiących na SMA, czego efektem są systematycznie wdrażane rozwiązania dla tej grupy chorych. Jednocześnie, należy mieć na względzie zasobność budżetu Państwa i ogrom potrzeb zdrowotnych polskich obywateli, który powoduje, że nie sposób jest sprostać oczekiwaniom wszystkich chorych. Jednakże, działając w ramach obowiązujących przepisów oraz starannie równoważąc interesy wszystkich grup pacjenckich partycypujących w refundacji, a także kładąc szczególny nacisk na dbanie o dyscyplinę finansów publicznych, podejmowane są wielokierunkowe działania celem udostępniania pacjentom możliwie największej liczby opcji terapeutycznych.  

Przy czym należy podkreślić, iż realizując politykę lekową państwa, Minister Zdrowia kieruje się zasadami medycyny opartej na dowodach naukowych (EBM- Evidence - Based Medicine) oraz ocenie technologii medycznych (HTA - Health Technology Assesment), co zapewnia przejrzystość i racjonalność podejmowanych decyzji o alokacji środków publicznych. 

V.7013.61.2022