Biuletyn Informacji Publicznej RPO

• W wykazie leków refundowanych znalazł się najdroższy lek stosowany w leczeniu SMA u dzieci
• Refundacja dotyczy jedynie leczenia najmłodszych dzieci – do ukończenia przez nie 6. miesiąca życia. Starsze nie będą miały szans na refundację tego leku
• Wiek nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów znajdujących się w podobnej sytuacji zdrowotnej - zwraca uwagę Rzecznik i prosi Ministra Zdrowia o stanowisko
• AKTUALIZACJA: Decyzja o dopuszczeniu leku do stosowania w grupie wiekowej od narodzin do 6. miesiąca życia ma podłoże wyłącznie naukowe i ukierunkowane na dobro pacjenta. Na tej samej zasadzie podejmowana jest każda decyzja refundacyjna – odpowiada Minister Zdrowia
• Mamy do dyspozycji jeszcze dwie inne terapie dla chorych na SMA, które są również skuteczne jak terapia lekiem Zolgensma – wyjaśnia

W wykazie leków refundowanych na wrzesień ogłoszonym przez Ministerstwo Zdrowia 22 sierpnia br. znalazł się lek "Zolgensma" – najdroższy lek stosowany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dzieci.

Niewątpliwie daje to szansę na normalne życie dzieciom dotkniętym tą rzadką chorobą genetyczną, jednak nie wszystkim. Refundacja dotyczy bowiem leczenia tym preparatem dzieci w wieku do 6. miesiąca życia, co oznacza, ze dzieci starsze chore na SMA będą pozbawione szans na refundowane leczenie tym środkiem.

Zdaniem Rzecznika powoduje to poczucie niesprawiedliwości wśród rodziców dzieci chorych na SMA dotychczas korzystających ze zbiórek publicznych, a niemogących skorzystać ze wskazanej refundacji.

W piśmie do Ministra Zdrowia Rzecznik pisze: „W mojej ocenie cenzus wieku nie powinien stanowić przesłanki warunkującej dostęp do refundacji leku dla pacjentów znajdujących się w podobnej sytuacji zdrowotnej. Należy zgodzić się, że osoby dotknięte rzadkimi chorobami mają takie same prawa do leczenia jak każdy inny pacjent. Powinny zatem mieć prawo do takiej samej jakości, stopnia bezpieczeństwa oraz efektywności leczenia, jak osoby, które cierpią na schorzenia występujące częściej”.

Rzecznik powołuje się przy tym na art. 68 Konstytucji RP, w myśl którego obywatelom, niezależnie od ich sytuacji materialnej, władze publiczne zapewniają równy dostęp do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych. Warunki i zakres udzielania tych świadczeń określa ustawa. A władze publiczne są obowiązane do zapewnienia szczególnej opieki zdrowotnej m.in. dzieciom, kobietom ciężarnym, osobom niepełnosprawnym i osobom w podeszłym wieku.

Trybunał Konstytucyjny wskazuje natomiast, że treścią prawa do ochrony zdrowia jest możliwość korzystania z systemu ochrony zdrowia, funkcjonalnie ukierunkowanego na zwalczanie i zapobieganie chorobom, urazom i niepełnosprawności. Prawo do ochrony zdrowia jest konstytucyjnie gwarantowane i to nie tylko jako prawo, które nadane zostaje jego adresatom przez władzę państwową, ale jest to prawo podstawowe wynikające z przyrodzonej i niezbywalnej godności człowieka, którego przestrzeganie władza państwowa jest zobowiązana ochraniać.

Marcin Wiącek prosi więc ministra Adama Niedzielskiego o stanowisko i przedstawienie zamierzeń resortu zdrowia, które zapewniłyby wszystkim dzieciom, bez ograniczeń wiekowych, właściwy dostęp do leczenia oraz bezpieczeństwo zdrowotne.

Odpowiedź Ministra Zdrowia

W odpowiedzi na wystąpienie Minister Zdrowia informuje, że podejmując decyzję o refundacji jakiegokolwiek produktu leczniczego jest zobowiązany kierować się dobrem pacjenta. Dobro w tym przypadku jest rozumiane w kontekście zarówno skuteczności, jak i bezpieczeństwa konkretnego produktu leczniczego. Podejmując decyzję o refundacji danego leku minister zdrowia zawsze bierze na siebie odpowiedzialność za zdrowie i życie pacjentów, którzy ze wskazanej terapii będą korzystać.

- Co za tym idzie każda decyzja musi mieć oparcie w badaniach klinicznych obrazujących jak konkretny medykament wpływa na pacjentów, czy poprawia ich stan zdrowia i komfort życia oraz czy nie stanowi zagrożenia w postaci choćby różnego rodzaju działań niepożądanych i pogorszenia stanu zdrowia – tłumaczy Andrzej Niedzielski.

Dodaje, że nie każdy lek, nie każda substancja czynna, może być podana pacjentom w różnym wieku. Niejednokrotnie wiek ma istotne znaczenie dla skuteczności i bezpieczeństwa danej terapii. Brak wskazania do stosowania leku dla pacjentów w określonym wieku wynika przede wszystkim ze względów bezpieczeństwa.

Jak informuje MZ - określając wiek pacjentów, u których można zastosować terapię lekiem Zolgensma opieraliśmy się wyłącznie na badaniach klinicznych i wskazaniach lekarzy specjalistów oraz ekspertów w zakresie tego typu terapii. Przedłożone przez producenta główne badanie rejestracyjne leku było przeprowadzone w grupie wiekowej 0-6 miesięcy. Na ten wiek, jako najwłaściwszy do podawaniu leku, wskazuje również Publiczny Raport Oceniający Europejskiej Agencji Leków.

- Biorąc pod uwagę powyższe badania oraz wskazania ekspertów, a także analizę dowodów naukowych przeprowadzoną przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, mogliśmy podjąć tylko jedną decyzję, tj. dopuścić lek do stosowania w grupie wiekowej od narodzin do 6 miesiąca życia. Decyzja ta ma podłoże wyłącznie naukowe i ukierunkowana jest na dobro pacjenta. Na tej samej zasadzie podejmowana jest każda decyzja refundacyjna - wyjaśnia minister.

- Mamy do dyspozycji jeszcze dwie inne terapie dla chorych na SMA, które są również skuteczne jak terapia lekiem Zolgensma. Każdy więc pacjent w Polsce chory na rdzeniowy zanik mięśni ma zagwarantowany równy i pełny dostęp do terapii ratującej zdrowie i życie, i to uznaję za wypełnienie zapisów Konstytucji - dodaje.

V.7013.61.2022