Biuletyn Informacji Publicznej RPO

• Rzecznik Praw Obywatelskich ma wątpliwości, czy kryterium wieku 6 miesięcy pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru wagi dziecka
• Kluczową kwestią jest bowiem, czy kryterium wieku jest adekwatne z punktu widzenia decyzji o refundacji
• Europejska Agencja Leków nie wprowadziła ograniczenia wieku dla tego leku, a w wielu krajach takich ograniczeń nie ma  
• Odwołanie się zaś tylko do kryterium wieku może powodować, że dzieci w tożsamej sytuacji z punktu widzenia wskazań do terapii Zolgensmą mogą być traktowane  odmiennie – tylko dlatego, że urodziły się w odstępie kilku tygodni czy miesięcy
• AKTUALIZACJA: Zespół ekspertów kilkukrotnie opiniował aspekty kliniczne programu lekowego B.102.FM., a jego ostateczny kształt został zaakceptowany przez wszystkie strony uczestniczące w procesie jego wdrażania, w tym również podmioty odpowiedzialne - informuje resort zdrowia w odpowiedzi (do pobrania poniżej)
• Brak jest badań typu head-to-head, które bezpośrednio porównywałyby skuteczność terapii genowej z dostępnymi, alternatywnymi metodami leczenia. W rezultacie, nie ma podstaw naukowych do stwierdzenia wyższości terapii genowej nad technologiami medycznymi dostępnymi w ramach programu B.102
• Część pacjentów, którzy mimo przyjęcia leku Zolgensma, którego efekt terapeutyczny powinien utrzymywać się dożywotnio, przyjmują mimo wszystko alternatywną technologię medyczną w postaci nusinersenu
• Zgodnie z nowym programem pacjenci, którzy zostaną zakwalifikowani do leczenia SMA lekiem Zolgensma i otrzymają takie leczenie w ramach programu lekowego, nie będą mogli zostać włączeni do leczenia SMA z wykorzystaniem nusinersenu lub rysdyplamu finansowanego w ramach niniejszego programu lekowego
• W dalszym ciągu będzie możliwość kwalifikacji pacjentów do leczenia nusinersenem lub rysdyplamem, którzy wcześniej otrzymali lek Zolgensma poza programem
• Do leczenia lekiem Zolgensma w ramach programu, kwalifikowani są wyłącznie pacjenci, którzy nie otrzymali wcześniej jakiegokolwiek innego leczenia w kierunku SMA

- A to może budzić uzasadnione poczucie pokrzywdzenia i niesprawiedliwości u rodziców takich dzieci - pisze Marcin Wiącek do Macieja Miłkowskiego, podsekretarza stanu w Ministerstwie Zdrowia, w odpowiedzi na jego pismo z 26 sierpnia 2022 r. w sprawie dostępu do refundacji leku Zolgensma dla dzieci z chorobą SMA.

- Pragnę przede wszystkim podziękować za merytoryczne stanowisko w sprawie. Podkreślam, że z uznaniem odnoszę się do decyzji o tym, iż na wrześniowej liście leków refundowanych widnieje najdroższy lek na SMA, Zolgensma – podkreśla RPO. Niewątpliwie to szansa na normalne życie dla dzieci dotkniętych tą rzadką chorobą genetyczną. 

Rzecznik zauważył, że Polskie Towarzystwo Neurologii Dziecięcej pozytywnie ocenia zasady dostępu do diagnostyki i dostępu do terapii SMA. RPO dostrzega też, że 1 września 2022 r. wszedł w życie nowy, jednolity program leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Program ten obejmuje trzy opcje terapeutyczne: dotychczas stosowany lek Spinraza oraz nowo wprowadzane leki: Zolgensma (terapia genowa) i Evrysdi (terapia doustna).

Od kwietnia 2021 r. SMA zostało włączone do Programu Badań Przesiewowych Noworodków, co pozwala na najbardziej skuteczne leczenie tej postępującej choroby w okresie przed wystąpieniem jej objawów.

Tym samym Polska znajduje się w gronie czterech państw na świecie z tak kompleksowym podejściem do diagnostyki (badania przesiewowe) i terapii. Z optymizmem należy przyjąć, że wszystkie trzy leki będą w Polsce dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego, który obejmie całą populację osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

Rozumiejąc argumenty, jakie przedstawił minister w swym piśmie, Rzecznik Praw Obywatelskich jest jednocześnie zobowiązany do odniesienia się do napływających do Biura RPO sygnałów, a także prezentowanych w przestrzeni publicznej wypowiedzi (zarówno rodziców, jak i części ekspertów).

Rzecznik wskazuje zatem, że w odniesieniu do leczenia produktem Zolgensma dzieci cierpiące na SMA w wieku powyżej 6 miesięcy nie otrzymają szansy na terapię tym lekiem, mimo że mogą znajdować się w analogicznej sytuacji zdrowotnej do dzieci spełniających to kryterium. Kluczowe jest bowiem to, czy kryterium wieku jest optymalne z punktu widzenia decyzji o refundowaniu tego leku ze środków publicznych. W tym przypadku pojawiają się zasadnicze wątpliwości.

W myśl art. 68 Konstytucji RP obywatelom, niezależnie od ich sytuacji materialnej, władze publiczne zapewniają równy dostęp do świadczeń opieki zdrowotnej finansowanej ze środków publicznych. Władze publiczne są obowiązane do zapewnienia szczególnej opieki zdrowotnej m.in. dzieciom, osobom niepełnosprawnym i osobom w podeszłym wieku. Dzieci są grupą, która powinna być otoczona szczególną opieką przez system opieki zdrowotnej. W ocenie Trybunału Konstytucyjnego: „szczególna opieka zdrowotna ex definitione wykracza poza sferę zwykłej, powszechnej opieki zdrowotnej, powinna więc być wzmożona, intensywniejsza lub bardziej wyspecjalizowana, czyli dostosowana do specyfiki potrzeb charakterystycznych dla danej grupy podmiotów”. 

Zagrożenie naruszenia art. 68 Konstytucji w sytuacji uzależnienia dostępu do leczenia od wieku pacjenta zostało dostrzeżone również w orzecznictwie, gdzie wskazano, że ,,Uzależnienie ponoszenia kosztów leczenia od wieku pacjenta jest oczywistym zaprzeczeniem zasady równości (…)”. W tym wyroku SN podkreślił, że ,,wszelkie zarzuty dotyczące przeciwwskazań stosowania leku i ograniczeń przy jego rejestracji nie usprawiedliwiają różnicowania uprawnień do korzystania ze świadczeń z ubezpieczenia ze względu na wiek. Granica wiekowa jest bowiem umowna, a o zastosowaniu określonej metody decydują lekarze, oceniając organizm chorego”. 

Z dostępnej na stronie Europejskiej Agencji Leków (EMA) charakterystyki Zolgensmy wynika, że nie zostało wprowadzone ograniczenie wiekowe do stosowania tego leku. Są tam zaś informacje, że ograniczone jest doświadczenie ze stosowania produktu u pacjentów w wieku 2 lat lub powyżej lub o masie ciała powyżej 13,5 kg. Dodatkowo największym opakowaniem leku, jakie producentowi wolno sprzedawać w UE, jest opakowanie odpowiadające pacjentowi o wadze ciała 20,5–21 kg.

Ponadto w przestrzeni publicznej pojawiają się stanowiska medyków podające w wątpliwość zasadność przyjęcia kryterium wieku. Zauważono, że bardziej odpowiednim kryterium jest waga dziecka oraz indywidualna ocena lekarza. Ponadto na podstawie HPR (Helathcare Professionals) została zdefiniowana dawka wobec masy ciała.

Wiele argumentów dostarcza analiza regulacji z innych państw.  Np. w Niemczech i Wlk. Brytanii lekarze coraz częściej decydują się podawać ten lek również cięższym dzieciom (nawet do 17–19 kg), bez ograniczeń wiekowych. W Niemczech oraz państwach Grupy Wyszehradzkiej terapia genowa może być stosowana także u dzieci z przewlekłą postacią SMA bez ograniczeń wiekowych (Niemcy, Węgry) lub w wieku do 2. lat (Czechy). Na drugim końcu skali są Włochy, gdzie Zolgensma jest refundowana tylko w leczeniu dzieci z niemowlęcą postacią SMA do 6. miesiąca życia (zakres refundacji we Włoszech ma być rozszerzony). 

W odniesieniu do produktu Zolgensma rodzice niektórych pacjentów prowadzą zbiórki pieniędzy na zakup leku. Na stronie Fundacji SMA opisano pacjentów, którzy otrzymali lek Zolgensma w wyniku zbiórek dla dzieci w 9. miesiącu życia oraz sytuacje, że pierwsze objawy wystąpiły dopiero, gdy pacjent liczył ok. 9-10 miesięcy a diagnozę otrzymał, gdy miał 15 miesięcy, terapię Zolgensmą uzyskał zaś dopiero, gdy miał ok. 19 miesięcy. Wskazani pacjenci byli przed terapią genową leczeni Spinrazą. 

Oznacza to – co należy silnie podkreślić – że lek Zolgensma jest uznawany za skuteczny w przypadku dzieci starszych niż 6 miesięcy, skoro obecnie dopuszczalne jest jego podanie takim dzieciom, według wskazań lekarza, o ile rodzicom tych dzieci uda się uzyskać wystarczające środki finansowe.

Okoliczność ta uprawnia do postawienia pytania, czy przyjęte kryterium wieku 6 miesięcy rzeczywiście pozostaje w bezpośrednim i koniecznym związku ze skutecznością Zolgensmy i czy nie jest możliwe odwołanie się do parametru, jakim jest waga dziecka. A parametr ten jest - po pierwsze – obecny w dokumentach Europejskiej Agencji Leków, a także jest stosowany w innych państwach oraz – po drugie – nie budziłby aż takich kontrowersji z punktu widzenia zasady sprawiedliwości społecznej.

Kolejnym problemem jest to, że z refundacji będą wyłączone dzieci – również te do 6. miesięcy – które już były poddane terapii innym lekiem. Oznacza, to że refundacja będzie obejmowała w zasadzie tylko te dzieci, które urodzą się po wejściu w życie nowych przepisów. Poza tym w przypadku wykrycia SMA zalecana jest natychmiastowa terapia, a tu pojawia się kwestia czasu oczekiwania na refundację, procedury odwoławcze itd.

Do Biura RPO wpływają sygnały od obywateli, którzy czują się pokrzywdzeni i podnoszą zarzut dyskryminacji dzieci chorych na SMA ze względu na wiek. Wpłynęły ponadto sygnały od lekarzy, że w dostępnych informacjach na stronie EMA w SPC (Specific Product Characteristics) nie ma informacji o ograniczeniu wiekowym w podawaniu tego leku.

Podczas spotkania z rodzicami dzieci chorych na SMA zwrócono zaś uwagę m.in. na to, że w Polsce jest tylko 27 dzieci, które walczą o refundowany lek, a kryteria kwalifikacji powodują, że na dziś nie ma dziecka, które go dostanie.

Marcin Wiącek podkreśla, że jego wystąpienie do Ministra Zdrowia miało na celu podkreślenie, że kryteria refundacji tak kosztownego leku, jak Zolgensma, powinny być określone ze szczególną troską o to, aby żadna z potrzebujących osób nie czuła się pokrzywdzona, dyskryminowana czy potraktowana niesprawiedliwie przez państwo.

Analiza rozwiązań przyjętych w innych krajach, a także wypowiedzi części ekspertów, świadczą o tym, że skuteczność leku jest uzależniona od wagi dziecka oraz wskazań lekarskich. Tymczasem przyjęta zasada – odwołująca się wyłącznie do kryterium wieku, a przy tym określonego na tak niskim poziomie – może doprowadzić do tego, że dzieci znajdujące się w tożsamej sytuacji zdrowotnej z punktu widzenia wskazań do objęcia ich terapią lekiem Zolgensma mogą być – tylko z tego powodu, że urodziły się w odstępie kilku tygodni czy miesięcy – potraktowane diametralnie odmiennie. Tego typu sytuacja może budzić uzasadnione poczucie pokrzywdzenia i niesprawiedliwości po stronie rodziców takich dzieci.

Rzecznik prosi min. Miłkowskiego o stanowisko.

Odpowiedź resortu zdrowia

W odpowiedzi na wystąpienie Rzecznika wiceminister Maciej Miłkowski zaznacza, że próżno szukać systemu ochrony zdrowia, który będzie systemem zupełnym, w tym znaczeniu, iż będzie w stanie zapewnić możliwość leczenia każdym lekiem zarejestrowanym na świecie i w całym zakresie jego zarejestrowanych wskazań, a być może i również poza nimi.

Zauważa, że na terytorium Rzeczypospolitej Polskiej zarejestrowanych i dostępnych jest wiele produktów leczniczych, które potencjalnie mogą ratować zdrowie i życie ludzkie, które to produkty nie są jednak objęte dofinansowaniem ze strony płatnika publicznego. Obowiązujące przepisy prawa wyznaczają jedynie granice dotyczące możliwości pokrycia kosztów danego leku. Przyjęcie innej interpretacji, o konieczności refundowania wszystkich produktów we wszystkich wskazaniach, groziłoby paraliżem finansów Państwa i byłoby precedensem na skalę światową.

Przypomina, że od ponad trzech lat w Polsce ze środków publicznych finansowane jest leczenie rdzeniowego zaniku mięśni dla całej populacji chorych na SMA. Od 1 stycznia 2019 r. Minister Zdrowia objął refundacją lek Spinraza (nusinersen). Od 1 września refundacją objęto dwie dodatkowe terapie – terapię genową Zolgensma (onasemnogen abeparwowek) oraz lek Evrysdi (rysdyplam). Wszystkie trzy leki są dostępne w ramach jednego zintegrowanego programu lekowego, i nadal program lekowy obejmie całą populację osób chorych na rdzeniowy zanik mięśni.

Zwraca uwagę, że obecnie brak jest badań typu head-to-head, które bezpośrednio porównywałyby skuteczność terapii genowej z dostępnymi, alternatywnymi metodami leczenia. W rezultacie, nie ma podstaw naukowych do stwierdzenia wyższości terapii genowej nad technologiami medycznymi dostępnymi w ramach programu B.102.

Decyzja o kwalifikacji i włączeniu do programu lekowego i wyłączeniu chorego z programu, leży w kompetencji lekarza prowadzącego terapię pacjenta.

Wiceminister informuje, że zapisy programów lekowych uzgadniane są każdorazowo z gronem specjalistów klinicznych w odpowiedniej dziedzinie medycyny. W kwestii przedmiotowego programu lekowego nie było wyjątku. Zespół ekspertów kilkukrotnie opiniował aspekty kliniczne programu lekowego B.102.FM., a jego ostateczny kształt został zaakceptowany przez wszystkie strony uczestniczące w procesie jego wdrażania, w tym również podmioty odpowiedzialne.

Przypomniał, że wybór grupy docelowej jest niejako udzieleniem przez Wnioskodawcę gwarancji efektywności terapii. W ramach monitorowania leczenia przez okres 48 miesięcy od podania leku z substancją czynną onasemnogen abeparwowek podlega ocenie wg kryteriów, które umożliwią ewentualne stwierdzenie braku skuteczności leczenia lub braku osiągnięcia kamieni milowych.

Zaznaczył przy tym, że w przypadku pojawienia się nowych wyników badań klinicznych, potwierdzających skuteczność terapii w innych populacjach docelowych, Wnioskodawca może ubiegać się o zmianę warunków refundacji.

Odnosząc się do kwestii zapisu o braku wcześniejszego leczenia SMA w przypadku kwalifikacji do terapii lekiem Zolgensma wskazał, że kwestia ta została szczegółowo przeanalizowana.

Zwrócił uwagę, że zgodnie z danymi NFZ, w ramach programu lekowego B.102. leczonych lekiem Spinraza (nusinersen) było 11 pacjentów, u których zastosowano również preparat Zolgensma (zakupiony ze środków własnych pacjentów lub ze zbiórek publicznych). Produkt leczniczy Zolgensma został zastosowany u tych pacjentów na różnym etapie leczenia.

Zauważył, że jest część pacjentów, którzy mimo przyjęcia leku Zolgensma, którego efekt terapeutyczny powinien utrzymywać się dożywotnio, przyjmują mimo wszystko alternatywną technologię medyczną w postaci nusinersenu.

Wyjaśnia, że zgodnie z nowym programem pacjenci, którzy zostaną zakwalifikowani do leczenia SMA lekiem Zolgensma i otrzymają takie leczenie w ramach programu lekowego, nie będą mogli zostać włączeni do leczenia SMA z wykorzystaniem nusinersenu lub rysdyplamu finansowanego w ramach niniejszego programu lekowego.

Ponadto, w dalszym ciągu będzie możliwość kwalifikacji pacjentów do leczenia nusinersenem lub rysdyplamem, którzy wcześniej otrzymali lek Zolgensma poza programem - np. sfinansowany ze zbiórek, środków własnych pacjenta czy badań klinicznych.

Jednocześnie wiceminister Miłkowski zwraca uwagę, że do leczenia lekiem Zolgensma w ramach programu, kwalifikowani są wyłącznie pacjenci, którzy nie otrzymali wcześniej jakiegokolwiek innego leczenia w kierunku SMA.

V.7013.61.2022