Biuletyn Informacji Publicznej RPO

• Niektóre leki stosowane w leczeniu mukowiscydozy nie są finansowane w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych
• Rzecznik Praw Obywatelskich pisze w tej sprawie  do minister zdrowia Ewy Krajewskiej 

Fundacja Mukobohaterowie napisała do RPO w sprawie dostępu do leków osób chorych na mukowiscydozę. Przedstawiła zastrzeżenia organizacji zrzeszającej pacjentów do Komunikatu Ministra Zdrowia w sprawie braku finansowania produktów leczniczych Kaftrio oraz Kalydeco w leczeniu mukowiscydozy w ramach RDTL  we wskazaniu: pacjenci w wieku co najmniej 6 lat homozygotyczni pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotyczni pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR.

Zgodnie z Obwieszczeniem MZ z 20 października 2023 r. ws. wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych na 1 listopada 2023 r. w ramach programu lekowego ,,B.112. LECZENIE CHORYCH NA MUKOWISCYDOZĘ (ICD-10: E84)”, finansowanie ze środków publicznych jest dostępne dla części chorych. Wprowadzenie leczenia dla nowych grup pacjentów wymaga rozpatrzenia nowego wniosku refundacyjnego.

Firma farmaceutyczna złożyła wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny dla obu leków w tym wskazaniu. Po długotrwałych negocjacjach wniosek cofnięto.

28 listopada 2022 r. te produkty lecznicze otrzymały warunkową rekomendację Prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji co od zasadności ich finansowania ze środków publicznych, z zastrzeżeniem pogłębienia zaproponowanego instrumentu dzielenia ryzyka oraz zaproponowania dodatkowego mechanizmu podziału ryzyka zabezpieczającego całkowity wpływ na budżet płatnika.

Stosownie do Komunikatu domniemano, że art. 47f ust. 3 pkt. 3. ustawy o świadczeniach opieki zdrowotnej finansowanych ze środków publicznych, w brzmieniu nadanym ustawą z 7 października 2020 r. o Funduszu Medycznym, dał podstawę do umieszczenia tych leków na rozpatrywanej liście. Artykuł ten stanowi, że w konsekwencji wydania przez Prezesa AOTMiT rekomendacji o niezasadności objęcia refundacją danego leku, nie jest on finansowany w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych. Nie została zaś wydana rekomendacja o niezasadności objęcia refundacją leków Kaftrio i Kalydeco.

Dodatkowo w piśmie przedstawiono wątpliwości wobec opisu zakresu wnioskowanej uprzednio refundacji, tj. jakoby decyzja wynikająca z wniosku miałaby dotyczyć „pacjentów w wieku co najmniej 6 lat homozygotycznych pod względem mutacji F508del genu CFTR lub heterozygotycznych pod względem mutacji F508del z mutacją o minimalnej wartości funkcji (MF) genu CFTR". Umorzone postępowanie o objęcie refundacją leków Kaftrio i Kalydeco dotyczyło pacjentów w wieku co najmniej 6 lat, co najmniej  jedną mutacją F508del genu CFTR (F/x). 

Ponadto zauważono, że już w 2022 r. Najwyższa Izba Kontroli wnioskowała w wystąpieniach pokontrolnych do Ministra Zdrowia o rzetelne opracowywanie wykazów produktów leczniczych niepodlegających finansowaniu w ramach RDTL.

RPO Marcin Wiącek prosi Panią Minister o stanowisko w sprawie.

V.7013.115.2023